Cuatro ensayos con sello andaluz para investigar sobre la ELA

Medio millón de andaluces sufren algún tipo de enfermedad rara, aquellas cuya frecuencia de aparición en la población es inferior a cinco casos por cada 10.000 habitantes. Para mejorar el pronóstico de estas enfermedades, la investigación es primordial y en la comunidad andaluza se ha impulsado un plan específico centrado en estas dolencias, la mayoría de origen genético.

Gracias a él, a día de hoy, hay activas más de 80 investigaciones, con un importe de más de nueve millones de euros. Además, hay en marcha 659 estudios clínicos, centrados un 30% de ellos en el Linfoma, el Miélóma Múltiple, la Enfermedad de Crohn y la Artritis Psoriásica. De esos 659 estudios, 485 ya han adquirido la categoría de ensayos. El centro de referencia en investigación en enfermedades raras es el Hospital Virgen del Rocío, que ha recibido un nuevo CSUR (Centro, Servicio, Unidad de Referencia) para el tratamiento de otra enfermedad rara, sumando un total de 25.

Este nuevo CSUR lo ha obtenido para una dolencia urológica infantil llamada Complejo Extrofia-Epispadias, una anomalía congénita que afecta a los huesos y a los músculos de la pelvis, al sistema urinario, a los genitales externos y, en sus formas más severas, incluso al intestino. En términos generales, puede tener una gran afectación en la vida diaria y social de los pacientes, ya que provoca incontinencia y problemas en la esfera sexual y

reproductiva.

Este año, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, la ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) ha adquirido protagonismo, debido al reciente jornada parlamentaria celebrada en el Congreso para la mejora de los pacientes con esta enfermedad y la llamada de atención del deportista Juan Carlos Unzué, presidente de la asociación ConELA a los políticos debido lsu escasa presencia en esta comisión

Las asociaciones de pacientes reclamen más investigación y la aprobación de una Ley ELA para mejorar la calidad de vida de los pacientes. Esta ley se empezó a tramitar en 2022 y se paralizó por el adelanto electoral.

En Andalucía, alrededor de 800 personas sufren esta enfermedad degenerativa e incurable y se detectan unos 90 casos nuevos al año. La esperanza de vida tras el diagnóstico es de tres a cinco años y todavía no hay un tratamiento eficaz que frene su progresión. Por ello, la investigación es primordial .A día de hoy, en la comunidad andaluza hay en marcha dos investigaciones competitivas y cuatro ensayos clínicos.

Los ensayos clínicos dedicados a la investigación de la ELA son un estudio multicéntrico fase III, para evaluar la eficacia y la seguridad de Ravulizumab en pacientes con ELA, que se desarrolla en el Hospital Reina Sofía; un estudio de extensión, multicéntrico, abierto para investigar la seguridad a largo plazo de FAB122 en pacientes con esta enfermedad, en el Hospital Universitario Regional de Málaga y Hospital Universitario Virgen del Rocío; un tercer estudio multicéntrico, de fase 2, en el que se evalúan la seguridad y la eficacia de CORT113176 (Dazucorilant), también en el Hospital Universitario Regional de Málaga; y finalmente, un estudio multicéntrico para evaluar el efecto del tratamiento con 100 mg de FAB122 en la evolución de la enfermedad en pacientes con ELA, que se desarrolla en el Hospital Universitario Regional de Málaga y Hospital Universitario Virgen del Rocío.