Sanidad rectifica y financia el primer fármaco basado en los hallazgos de Barbacid

El pasado 23 de noviembre la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) propuso la financiación total o parcial de ocho nuevos medicamentos (tres de ellos huérfanos, para enfermedades raras) y de tres nuevas indicaciones de dos medicamentos adicionales, ya autorizados y financiados previamente en otras indicaciones.

Uno de ellos fue sotorasib (de nombre comercial Lumykras, de Amgen) que fue aprobado por la Comisión Europea el 21 de mayo de 2021 como el primer inhibidor de del gen KRAS G12C, desarrollado tras más de 40 años de trabajo para conseguir tratar farmacológicamente una mutación que se creía intratable. España era el único país de la Unión Europea donde aún no estaba financiado. La molecula está indicada en monoterapia para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico(CPNM) avanzado con mutación KRAS G12C y que hayan progresado tras, al menos, una línea de tratamiento sistémico previo.

KRAS es el oncogen –un gen que ha sufrido una mutación y que tiene el potencial de causar cáncer– mutado con mayor frecuencia en el cáncer, específicamente en el CPNM, en el colorrectal y el de páncreas. De hecho, en el 25% de todos los tipos de tumores se producen mutaciones en KRAS.

Aunque el grupo de pacientes al que va dirigido no es numeroso –representan el 6% de todos los cánceres de pulmón y el 8% de los CPNM, unas 2.000 personas al año– su financiación era crítica para ellos, ya que la alternativa terapéutica a esta innovación son fármacos de hace medio siglo, de probada eficacia pero con unos efectos secundarios tan graves que les impiden un mínimo de calidad de vida.

Detrás de este fármaco está el trabajo de una gran parte de la carrera investigadora de Mariano Barbacid, el científico español responsable del aislamiento del primer oncogén humano y la identificación de la primera mutación asociada con el desarrollo del cáncer. Barbacid demostró la mutación activadora de oncogenes Ras, estableciendo así las bases moleculares para los estudios epidemiológicos con ciertos cánceres humanos.

Rechazo previo de Sanidad

Pese a lo revolucionario del tratamiento, la CIMP rechazó de manera definitiva su financiación el pasado 13 de abril, aludiendo al "valor terapéutico y social del medicamento, su beneficio clínico incremental y su relación coste-efectividad». En otras palabras, considero que el beneficio que ofrecía no era suficiente para justificar el gasto.

«Sotorasib ha sido uno de los primeros agentes en demostrar que KRAS es realmente farmacológico. Supone la traducción del esfuerzo del trabajo concentrado en ciencia básica de muchos investigadores, no solo el mío, durante décadas, en soluciones para los pacientes. No es el único, hay otra molécula, adagrasib, de otro laboratorio farmacéutico, con un perfil similar», explica a LA RAZÓN Mariano Barbacid.

Las razones terapéuticas para las denegaciones previas se basaban en los resultados de ensayo clínico con 345 pacientes, dirigido por Luis Paz-Ares, jefe del servicio de Oncología Médica del Hospital 12 de Octubre, de Madrid y publicado en "The Lancet", que mostró que sotorasib aumento la supervivencia libre de progresión y tuvo un perfil de seguridad más favorable, en comparación con docetaxel –un taxano de probada eficacia, que lleva más de 50 años en el mercado y que tiene una toxicidad elevada–, en pacientes con CPNM avanzado con la mutación G12C, y que habían sido tratados previamente con otros medicamentos contra el cáncer.

El ensayo concluía que el uso del fármaco no aumentaba la esperanza de vida pero si la calidad de la mísma, ya que el 25% de estos pacientes mueren a causa de la toxicidad provocada por la quimioterapia. «Los resultados —advirtió Paz-Ares — no son arrolladores, pero mejoran los que se obtienen con el tratamiento habitual, ya que ofrece una mejor tasa de respuesta y menos efectos secundarios».

Este tratamiento ya está en uso en Francia (a través de autorización temporal), Alemania, Eslovenia, Croacia, Austria, Dinamarca, Finlandia, Países Bajos, Noruega y Suecia. En Italia, está en proceso de autorización, con una evaluación positiva por parte de Agencia Italiana del Medicamento (AIFA, por sus siglas en italiano) y en fase de discusión del precio. Los pacientes consiguen el tratamiento por una vía de acceso temprana que su regulación permite. Otros países fuera de Unión Europea donde está disponible comercialmente son Australia, Reino Unido, Suiza, Estados Unidos, Canadá, Japón, Hong Kong, Corea, Singapur, Emiratos Árabes, Brasil, Israel, Jordania, Kuwait, Lituania, Arabia Saudí, Serbia y Turquía.

Una comisión muy provechosa

El hecho de que la última reunión de la CIMP haya sido tan provechosa (se ha aprobado la financiación de ocho medicamentos) podría estar relacionado con los movimientos que se han producido en el Ministerio de Sanidad. La llegada de Mónica García podría precipitar cambios al frente de la Dirección General de Farmacia, cargo que ahora ocupa Cesar Hernández, muy bien considerado en el sector pese a su política restrictiva en cuanto al acceso a medicamentos innovadores, y de la dirección de la Agencia de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), puesto que ocupa María Jesús Lamas, cuya profesionalidad y máxima entrega durante la pandemia de covid permitieron salvar muchas vidas.