Sanidad niega la financiación de un fármaco revolucionario frente al cáncer de mama

Hace dos años exactamente, la audiencia de la principal sala plenaria del congreso anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés), el más importante del mundo y que reúne al mayor número de oncólogos de referencia internacional, se puso de pie y aplaudió durante más de un minuto. La ovación iba dirigida a los revolucionarios resultados de un ensayo clínico que establecía un nuevo paradigma en el tratamiento del cáncer de mama avanzado. El estudio se llama DESTINY-Breast04; el fármaco, trastuzumab deruxtecán (Enhertu®, por su nombre comercial) y el hito médico es que había duplicado la supervivencia libre de progresión de personas con un tipo de cáncer de mama metastásico con baja representación de la proteína HER 2 (denominado HER 2-low) que no suele responder bien a otros tratamientos.

En concreto, el uso de este fármaco supuso entre 5 y 6 meses más de vida (con calidad) para estas pacientes, que están desahuciadas cuando su tumor no ha mejorado con las terapias clásicas: hormonales y quimioterapia. Además, en comparación con la quimioterapia, redujo un 36% el riesgo de muerte y un 50% el riesgo de progresión del tumor.

De manera no oficial, los especialistas se refieren a este tratamiento como "caballo de Troya", ya que permite introducir, en el interior de las células del tumor y de forma dirigida, una molécula de quimioterapia.

"Los niveles de HER2, una proteína que se encuentra en el exterior de las células tumorales, son determinados por los patólogos de forma rutinaria para decidir cuál es la estrategia de tratamiento adecuada en todas las pacientes diagnosticadas de cáncer de mama. Se ha visto que alrededor del 80% de los tumores son HER2 negativos, es decir, que no tienen amplificación del gen HER2 ni sobreexpresión del receptor que codifica este gen. Pero sabemos que un 45-60% de estos expresan niveles bajos de la proteína HER2, que denominamos como HER2-low, y representan un grupo muy heterogéneo de los cánceres de mama avanzados", explica Federico Rojo, jefe de servicio de Anatomía Patológica de la Fundación Jiménez Díaz, de Madrid.

El cáncer de mama metastásico representa el 5% de los nuevos diagnósticos de este tipo de tumor, y a él evolucionan el 30% de las pacientes que han tenido cáncer de mama en un estadio precoz. En España, estaríamos hablando de unas 2.000 o 3.000 personas al año que podrían beneficiarse de esta innovación.

Un nuevo paradigma

"Más allá de lo revolucionario que es en cáncer de mama no resecable o metastásico, este fármaco va a dar unos resultados increíbles en cualquier tumor con expresión de HER2. Ya se han demostrado en el tipo de cáncer de pulmón más agresivo y en adenocarcinoma gástrico, y lo más relevante es que hay gran número de estudios pantumoral en marcha; es decir, en lo que llamamos tumor agnóstico, que es cuando un tratamiento se dirige a una alteración genómica específica independientemente del tipo de tumor y de en qué parte del organismo se haya originado", explica Antonio Llombart, jefe de servicio de Oncología Médica en el Hospital Arnau de Vilanova, de Valencia. "Este es el primero de los nuevos anticuerpos conjugados (ADC) y es el refrendo de lo que van a representar en esta década. Van a tener la misma relevancia o más que la que tuvo la inmunoterapia en la década pasada", añade.

"En los próximos años, se podrá tratar con trastuzumab deruxtecán el 85-90% de los tumores de mama, y llegará un momento en el que este fármaco sirva para casi la totalidad de las pacientes, incluso con una mínima expresión de HER2. Es imparable", añade Rojo. Eso, siempre y cuando el fármaco consiga el precio y reembolso en España.

Ambos especialistas estuvieron entre esa audiencia que ovacionó los resultados. Y han vuelto a estar en ASCO 2024 la semana pasada, donde este tratamiento ha vuelto a impactar. El orgullo de los oncólogos y patólogos españoles es mayor porque esta serie de estudios (ya van por sexto) han tenido gran representación de pacientes españolas. España ha sido el segundo país en número, precedido solo por Estados Unidos.

Sanidad lo frena

Sin embargo, el orgullo se ha convertido pronto en decepción y tristeza. Para ellos y para varios miles de pacientes. Y es que, pese a que la indicación de este ADC en tumores HER2-low fue aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) el 23 de enero de 2023, y está financiada en Canadá y 16 países de la Unión Europea, España lleva un año frenando su inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

En concreto, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), dependiente del Ministerio de Sanidad y donde están representadas este y todas las CC AA, ya ha rechazado financiar trastuzumab deruxtecán para esta indicación en tres ocasiones (diciembre de 2023, y enero y marzo de este año). Los argumentos para no aceptarlo son los clásicos: "criterios de racionalización del gasto público" e "impacto presupuestario en el SNS".

Hay que aclarar que trastuzumab deruxtecán sí está financiado en nuestro país para tumores HER2 positivos, donde la evidencia es abrumadora e incontestable: ha demostrado que el 67% de las pacientes tratadas se mantienen vivas tres años después.

Un año y medio de retraso

Pero también hay que hacer mención de que la denegación de esta nueva indicación es el ejemplo claro del retraso en la innovación oncológica que sufre España en comparación con otros países de la UE. En concreto, el informe «Reflexión sobre la situación actual de España y posibles áreas de mejora en el acceso de los pacientes a la innovación oncológica», una iniciativa de la Fundación ECO con datos de 2018 y 2019, estima que los fármacos innovadores en cáncer tardan 15 meses en financiarse en nuestro país, a lo que hay que sumar 3 meses y medio más si se trata de una nueva indicación. Este anticuerpo conjugado lleva justo un año y medio de retraso para llegar a las enfermas de cáncer de mama metastásico HER 2-low.

"Hablamos de unas 6.000 personas susceptibles de beneficiarse en los dos primeros años", señala Llombart. "Como funcionario público, comprendo perfectamente los criterios de racionalización del gasto. Pero, por encima de todo, soy médico y veo como muchas de mis pacientes no tienen acceso a algo que debería pertenecerles, a ellas y a sus seres queridos: poder vivir seis meses más con calidad de vida. Y eso duele mucho", manifiesta.

Con la aprobación de la EMA, los oncólogos podían solicitarlo en uso compasivo o situaciones especiales. Sin embargo, la denegación en firme de la CIPM hasta en tres ocasiones complica aún más las solicitudes, y la mayoría están siendo denegadas. En el camino, la enfermedad, que no espera por nadie, avanza y, en los raros casos en los que se concede, la paciente ya no se encuentra en situación de beneficiarse el fármaco. Sencillamente, es demasiado tarde.

Los "invisibles"

Pero el cáncer de mama no es solo femenino. El 1,5% de los diagnósticos generales se dan en varones. "No es un cáncer raro, ya que afecta a 1 de cada 1.446 personas, es solo poco frecuente", matiza Màrius Soler, fundador y presidente de la Fundación de cáncer de mama masculino INVI.“INVI de invisibles, si- explica- porque lo somos. Ni siquiera hay un registro del número de tumores que representamos en España, el primero lo está elaborando el Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama (Geicam), y lo presentará a finales de este año”.

Este ingeniero de diseño industrial descubrió que el cáncer de mama también era cosa de hombres en agosto de 2016, cuando tenía 43 años. Desde entonces, su misión principal es dar visibilidad a la enfermedad y ayudar a otros varones a entenderla y sentirse acompañados. "Lo primero es tener acceso a información de calidad, tienen que entender a que te estás enfrentando y tomar las decisiones de la mano de tu oncólogo, pero siendo un paciente experto".

Pronto descubrió que su tumor era HER 2 negativo, al igual que el del 94% de los varones. Además, la enfermedad no es igual en las mujeres que en los hombres. "En los hombres este cáncer es muy agresivo, avanza muy rápido. Al no tener tanto volumen en la zona pectoral, estamos desprotegidos. Además, como los profesionales no lo esperan y no hay tanta concienciación en los hombres sobre las revisiones, el diagnóstico se suele retrasar, por lo que, cuando lo identifican, el cáncer ya está en un estadio tardío".

Fue su caso. Primero le detectaron el tumor y, medio año más tarde, la metástasis en los huesos, cuando ya presentaba 12 lesiones óseas. Su cáncer estaba en estadio IV y le dieron de seis meses a 1 año de vida. Ya va por 7. Es si, ha padecido dolores insoportables y ha vivido meses y meses en el hospital.

Además de por su activismo, Màrius es "famoso" por ser uno de esos pacientes que rompen los récords, ya que paso de estar al borde de la muerte a estar “en remisión” en un abrir y cerrar de ojos gracias al primer fármaco que se aprobó de la familia de los inhibidores de ciclinas, en 2018. Por eso, está dispuesto a luchar con uñas y dientes para que nada ni nadie pueda impedir a personas como el beneficiarse de la innovación oncológica. "Es lo único que tenemos. Eso y nuestra actitud. Yo he vivido la desesperación absoluta de mi familia cuando no funcionaban los tratamientos habituales. Y digo suya y no mía porque, cuando estas desahuciado, es más fácil para uno mismo asumirlo que el que lo acepten los que te quieren".

Esta semana comienza con una nueva quimioterapia oral. Si no le funciona, su única alternativa será una que, en España, no financia el SNS.