Europa recomienda aprobar un nuevo tratamiento contra la ELA

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado hoy que se apruebe la comercialización en la Unión Europea de una nueva terapia para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad rara y a menudo mortal que debilita los músculos y provoca parálisis. Se trata del fármaco Qalsody (tofersen) que se receta a adultos con ELA que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), informó la EMA en un comunicado.

"Qalsody es un oligonucleótido antisentido ( una cadena de entre 13 y 25 nucleótidos que tiene una secuencia de bases complementaria de un fragmento de ARN mensajero) del gen SOD1 (descubierto hace más de 30 años) para reducir la producción de la proteína SOD1 y, al hacerlo, se espera que este medicamento mejore los síntomas de la ELA", precisó la agencia.

Actualmente, el único tratamiento autorizado en la UE para la ELA era el riluzol, que retrasa la necesidad de la traqueotomía o la dependencia de ventilación asistida en pacientes seleccionados y puede incrementar la supervivencia de 3 a 5 meses. El tiempo medio que vive una persona con ELA es de 2 a 5 años.

"A los pacientes se les ofrece tratamiento de apoyo para aliviar los síntomas de la enfermedad, como terapia física, ocupacional o del habla y apoyo respiratorio", agregó la EMA, que subrayó que existe "una gran necesidad médica insatisfecha de terapias eficaces que preserven la función muscular y prolonguen la vida de los pacientes con ELA".

Los análisis de la Agencia sobre el nuevo fármaco se han basado en su forma de actuar, los efectos observados en un modelo animal SOD1, biomarcadores y datos clínicos obtenidos estos últimos de un estudio aleatorio doble ciego y controlado con placebo de 108 pacientes controlados durante 28 semanas. Se observaron "reducciones de aproximadamente el 60 %" en las concentraciones plasmáticas de neurofilamentos plasmáticos (conocidos como NfL y empleados como marcadores) en pacientes que recibieron Qalsody en comparación con el grupo de placebo, lo que "sugiere una reducción de la lesión neuronal", indicó la Agencia. "También se observó una mejora numérica en las capacidades físicas de los pacientes que recibieron Qalsody en comparación con los participantes del estudio que recibieron placebo", agregó.

Los efectos secundarios notificados con más frecuencia fueron dolor, fatiga, pirexia (fiebre), artralgia (dolor en las articulaciones), mialgia (dolor muscular) y aumento de los niveles de glóbulos blancos y proteínas en el líquido cefalorraquídeo (cerebro y médula espinal).

Una vez la Comisión Europea autorice formalmente el fármaco, se seguirá ampliando la información sobre su eficacia y seguridad a largo plazo y también se investigará si el uso de tofersen puede "retrasar o incluso prevenir la aparición de ELA clínicamente manifestada en pacientes con ELA SOD1 presintomática". Por ello, el permiso que propone la EMA es una "autorización de comercialización en circunstancias excepcionales", que permite a los pacientes acceder a medicamentos sobre los cuales no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso o existen "lagunas en el conocimiento científico".

La ELA es una enfermedad de la neurona motora que provoca la pérdida gradual e imparable del control muscular. Al carecer de cura conocida, todos los esfuerzos terapéuticos actuales se centran en la reducción de los síntomas, el intento de ralentización de su desarrollo y el tratamiento paliativo. Las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento voluntario se deterioran gradualmente, provocando una pérdida creciente de la función muscular y parálisis de los músculos voluntarios, incluido el músculo respiratorio, lo que finalmente conduce a insuficiencia respiratoria.

Las causas exactas de la enfermedad se desconocen, pero se cree que incluyen factores genéticos y ambientales.