La leucemia linfoblástica es el cáncer pediátrico más frecuente y representa el 25% de todos los cánceres en niños. En este contexto, el Hospital Clínic de Barcelona desarrolló el CAR-T académico ARI-0001, cuyo nombre hace homenaje a la paciente que lo impulsó mediante una campaña de mecenazgo, un tratamiento que fue testado en un ensayo clínico con niños y adultos con leucemia linfoblástica B, en el que participaron el propio Clínic y el Hospital Sant Joan de Déu, pero que finalmente solo fue aprobado por la Agencia del Medicamento en uso por exención hospitalaria en adultos.

Así pues, desde 2021, este tratamiento solo puede ser administrado en España por el Clinic y únicamente está indicado para pacientes mayores de 25 años en los que ha fracasado la segunda línea de tratamiento y para los que, por lo tanto, no queda más alternativa terapéutica, sin embargo no está aprobado su uso para el paciente pediátrico, ya que, pese a que el ensayo arrojó mejores resultados en niños que en adultos, ya existía una alternativa para ellos ya que en 2018 ya se había aprobado Kymriah, un CAR-T de la industria farmacéutica desarrollado por Novartis e indicado para pacientes pediátricos.

Nuevo ensayo para otro paciente

Sin embargo, ahora, el Hospital de Sant Joan de Déu ha puesto en marcha un nuevo ensayo clínico para evaluar la eficacia del ARI-0001 pero ahora en niños con leucemia linfoblástica en primera recaída de alto riesgo, es decir con la enfermedad menos avanzada que los pacientes que se incluyeron en el primer ensayo. Al respecto, la doctora Susana Rivas, responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Hospital Sant Joan de Déu y líder del este ensayo, explica que "el 80% de los pacientes con leucemia linfoblástica se curan, pero entre un 15% y un 20% recaen y, de éstos, cerca de la mitad son de alto riesgo. Entre estos pacientes, existe poca probabilidad de curación con el tratamiento convencional, que consiste en una quimioterapia muy agresiva y trasplante". Por lo tanto, a través de este ensayo se está "ofreciendo un tratamiento a una población que no está cubierta por el CAR-T Kymriah hoy en día para las indicaciones que están aprobadas y cuya probabilidad de curación ronda el 30%", indica la doctora.

Así pues, si los resultados de este ensayo, en el que participan cinco centros españoles- Virgen del Rocío de Sevilla, La Paz y Niño Jesús de Madrid, Sant Joan de Déu y Vall d'Hebron de Barcelona- y 30 pacientes durante los dos años que está previsto que dure, demostrara la eficacia del tratamiento para este perfil concreto de pacientes al mejorar su pronóstico, "podría intentar buscarse una indicación del CAR-T académico para primera recaída en España y quizá a lo mejor también para Europa, lo cual sería excepcional".

La doctora Rivas hace hincapié en lo que esto último supondría ya que "la aprobación de un CAR-T académico podría beneficiar a muchísimos niños y a nuestro sistema nacional de salud porque, por un lado, el coste de un CAR-T académico es menos de la tercera parte de lo que cuesta un CAR-T industrial y, por el otro, facilitaría que enfermedades raras, como estos cánceres infantiles, se investiguen, porque el problema que tenemos con estos CAR-T comerciales es que, al tratarse de patologías minoritarias, a la industria no le interesa investigar, mientras que el académico puede hacer que llegue tratamiento para pacientes con enfermedades raras".

En 2021, la agencia española del medicamento aprobó en uno por exención hospitalaria