Nuevo tratamiento para la hemofilia, 20 años después

En España cerca de 800 niños nacen con una enfermedad genética hereditaria: la hemofilia. Y viven con ella, ya que no tiene cura. Esta enfermedad rara causa numerosos problemas en el día a día de estas personas ya que su sangre no es capaz de coagularse. De hecho, muchas veces sufren sangrados espontáneos. Por ello, tienen que tratarse de por vida (varias veces a la semana) desde su nacimiento para estar protegidos. La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en nuestro país.

Es por ello que la aprobación por parte de Sanidad para financiar un tratamiento, Hemlibra (emicizumab), para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII (uno de los tratamientos), alrededor de un tercio del total, supone todo un hito en esta indicación ya que se trata de la primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años.

Como asegura Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz de Madrid, este nuevo tratamiento va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, ya que «incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales». Según este experto, «su aprobación sin duda supone todo un logro que no sólo modificará el abordaje de la enfermedad sino también la vida de los pacientes». Por su parte, Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la Unidad de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, resalta la aportación de esta terapia para reducir las cargas asociadas al tratamiento de la hemofilia «no sólo ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos ya existentes, sino que además cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea, lo que sin duda supone un avance cualitativo en la calidad de vida de los pacientes al reducir la carga del tratamiento».

Los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de «by-pass» cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias. Según explica Núñez, Hemlibra se puede administrar de manera semanal, «una frecuencia mucho más eficiente que la que ofrecen los tratamientos actuales. Se trata de una posología mucho más cómoda para el paciente que le aporta calidad de vida y podría favorecer la adherencia al tratamiento», concluye el experto.