Descubren el método más seguro para la edición genética

La nueva versión de la tecnología CRISPR puede curar la diabetes o la distrofia muscular sin riesgos operaciones que realizamos al día relacionadas con la percepción temporal.

Sin duda, una palabra fetiche. Un término técnico que probablemente marque el devenir de la ciencia en las próximas décadas. CRISPR-Cas9. Es la técnica de edición genética que genera entusiasmo incontenido. Consiste en la capacidad tecnológica de insertar o eliminar genes con el fin de reparar mutaciones en nuestro ADN que puedan conducir a enfermedades. A esta técnica se la conoce como el «corta-pega» genético, precisamente porque en eso consiste: en crear cortes en la doble hélice de ADN, en regiones específicas del genoma, para insertar en ellos información corregida. Cortar y pegar.

Aunque la tecnología es muy prometedora, hay mucha preocupación a cerca de sus posibles efectos secundarios. Se desconoce hasta qué punto este tipo de manipulación, que tiene como objetivo eliminar de nuestro código genético información dañina y sustituirla por genes sanos, puede causar mutaciones perjudiciales.

De hecho, esta duda es uno de los mayores obstáculos con los que la técnica CRISPR-Cas9 cuenta hoy en día para poder ser usada tranquilamente en el tratamiento de enfermedades humanas.

Algunas de esas preocupaciones pueden estar ahora más cerca de resolverse. Un equipo de científicos liderado por el español Juan Carlos Izpisúa, profesor del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk y catedrático extraordinario de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia, ha puesto en marcha una nueva herramienta médica de precisión basada en la edición genética que no requiere romper o modificar la secuencia de ADN. Esta fórmula puede utilizarse para tratar enfermedades como la diabetes, la enfermedad renal aguda o la distrofia muscular según se ha podido demostrar con animales de laboratorio.

Se trata de una nueva versión de CRISPR-Cas9. Se basa en una forma alternativa de la enzima a la que se ha denominado dCas9 que también es posible dirigir a un segmento del genoma concreto mediante un ARN guía, pero que no corta el ADN. La dCas9 tiene, sin embargo, un defecto. Generalmente está acoplada a interruptores moleculares que activan o desactivan la expresión de ciertos genes. Pero esta fusión es demasiado grande para ser insertada en un vector como un virus, lo que hace su uso muy poco útil para aplicaciones clínicas. El equipo de Izpisúa ha logrado una versión combinada de las virtudes de ambas herramientas. Se trata de que los componentes de la tecnología trabajen a la vez para modificar la expresión de ciertos genes. En otras palabras, en lugar de cortar la información defectuosa, se silencia. Según los autores, esta tecnología podría usarse para activar cualquier gen sin el riesgo de introducir mutaciones. De hecho, se ha probado para revertir diversas enfermedades en ratones de laboratorio.

En un modelo animal con una insuficiencia renal aguda se descubrió que era posible activar genes previamente dormidos capaces de restaurar la función normal del órgano dañado. También han sido capaces de inducir a células del hígado que se conviertan en análogas de la células beta pancreáticas que generan insulina y que no funcionan en los ratones con diabetes tipo 1. Incluso se ha anunciado que ha sido posible recuperar el crecimiento muscular en modelos de ratones con distrofia muscular.

La investigación demuestra que, en lugar de tratar de corregir un gen mutado, también puede ser útil aumentar la actividad de otro gen que compense el daño del primero. Ya no sería como cortar una frase mal escrita sino como escribir sobre ella una frase con la información correcta. Mucho más seguro e igual de eficaz