España financia el 53% de los medicamentos huérfanos que se autorizan en Europa

A falta de unas semanas para la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha publicado los resultados de su "Informe Anual de Acceso", en el que analizan todos los medicamentos huérfanos (MM. HH.) con nombre comercial, que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023.

Y por primera vez en cinco años España financia más de la mitad (53%) de los fármacos huérfanos autorizados por la UE.

Todo un logro conseguido gracias a que a nivel europeo se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, pasando de 29 en 2022 a 19, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, pasando de 24 en 2022 a 12.

En todo caso, España ha mejorado sus datos de acceso, incrementando el número de medicamentos huérfanos financiados y reduciendo los tiempos para su financiación.

Así en 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior, alcanzándose un total de 78 medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Ahora bien, el informe también refleja que casi la mitad de estos nuevos productos están financiados con restricciones.

Además, el 100% obtuvo un precio condicionado: 5 presentan condiciones de seguimiento, 12 están sometidos a una revisión de ventas y precios, 1 está sometido a coste máximo por paciente y 9 tienen techo de gasto, entre otras condiciones.

En cuanto a los 45 medicamentos huérfanos que no se financian, el 40% de ellas corresponden a a áreas terapéuticas como las oncológicas y en un 24% las metabólicas, siendo las áreas principales.

Además, el 49% de estos productos llevan más de 3 años esperando financiación.

Los criterios por los que no se les financia son principalmente dos: por cuestiones de racionalización del gasto público en la prestación farmacéutica y por su valor terapéutico, social y beneficio clínico incremental, teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.

En este sentido, tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzada huérfana el año pasado, algo que ya pasó en 2022.

A cierre del informe, España sólo contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional de los 147 que estaban autorizados para su comercialización en la UE.

Esto supone que 24 medicamentos huérfanos autorizados no llegaron a nuestro país (un 16% de los autorizados). Se repite el mismo porcentaje que el año pasado, lo que supone la cifra más alta de los últimos 5 años.

Uno de los factores determinantes que podría hacer que la innovación no llegue a los Estados miembros de la UE, una vez que se ha obtenido una autorización de comercialización, son los retrasos en los tiempos de financiación.

En 2022, la financiación de los medicamentos huérfanos alcanzó una media de espera de 3 años, lo que en parte podría explicar que en 2023 no haya llegado el 16% de los medicamentos autorizados en Europa.

"Sin embargo, el tiempo medio para la financiación en el último año se ha reducido a 23 meses, 11 menos que en 2022. Sin duda, esto representa un avance importante con respecto a los retrasos producidos en los últimos años", destaca la asociación en un comunicado.

No obstante, es necesario continuar con este impulso para poder alcanzar los tiempos de financiación de 2019, cuya media de espera estaba en 14 meses o, incluso, reducirlos.

"Durante 2023 y pese a la intensidad electoral, hemos intensificado el diálogo con las distintas administraciones públicas para sensibilizar sobre la ralentización y el descenso que se produjo en el acceso a los medicamentos huérfanos durante los últimos años", afirma María José Sánchez Losada, presidenta de Aelmhu.

"Las mejoras producidas tanto en financiación como en tiempos de espera durante este último ejercicio han supuesto un cambio significativo que, desde nuestra asociación, valoramos positivamente y esperamos que se convierta en una tendencia de cara a los próximos años”, añade.