Una pastilla experimental aumenta el crecimiento en niños con enanismo

Una prometedora pastilla diaria ha demostrado su eficacia para aumentar la estatura y mejorar el crecimiento proporcional de las extremidades en niños con acondroplasia, la forma más común de enanismo, según un nuevo estudio. Los resultados podrían evitar que estos niños tuvieran que recibir una inyección diaria para estimular su crecimiento.

El estudio de fase II, dirigido por el Instituto Murdoch de Investigación Infantil (MCRI) y publicado en la revista New England Journal of Medicine, reveló que el infigratinib, un producto en fase de investigación, es seguro y eficaz en el tratamiento de niños con acondroplasia de entre 3 y 11 años. En la investigación participaron 72 niños con acondroplasia de España, Francia, Reino Unido, Australia, Estados Unidos y Canadá.

Al terminar el estudio, Ravi Savarirayan, profesor del MCRI, afirmó que el infigratinib no sólo estimula el crecimiento óseo, sino que también mejora la calidad de vida de estos niños. El profesor informó de que el medicamento era eficaz para aumentar el ritmo de crecimiento en 2,5 cm al año durante un máximo de 18 meses de tratamiento, en cuanto a la estatura total y a una mejor la relación entre los segmentos superior e inferior del cuerpo. Los participantes experimentaron efectos secundarios leves del tratamiento, pero ninguno tuvo reacciones adversas graves.

En la actualidad, el único tratamiento aprobado para niños con acondroplasia en España es la vosoritida, una inyección diaria que se comercializa como Voxzogo. El MCRI es el mayor centro de ensayos clínicos de vosoritida del mundo. En estudios anteriores, el profesor Savarirayan y su equipo demostraron cómo la vosoritida mejora el desarrollo del crecimiento óseo en pacientes desde los cuatro meses hasta los 18 años de edad.

«Nuestro nuevo estudio ha revelado que el infigratinib es un fármaco seguro y eficaz que aumenta el crecimiento de los niños con acondroplasia y podría satisfacer la necesidad de un medicamento oral para los que padecen esta enfermedad», declaró el profesor Savarirayan. Esto es especialmente importante para aquellos niños que no pueden tolerar las inyecciones diarias y en partes del mundo donde los medicamentos orales son más practicables que las inyecciones».

La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética o enanismo, aunque no es la única que existe. En la actualidad, la acondroplasia afecta aproximadamente a uno de cada 20.000 bebés en Australia. Esta afección genética puede causar graves complicaciones médicas, como compresión de la médula espinal, apnea del sueño, piernas arqueadas, estrechamiento del canal espinal e infecciones de oído recurrentes. Los niños con acondroplasia tienen 50 veces más probabilidades de morir antes de cumplir los cinco años que sus compañeros.

Por eso, el próximo paso no se ha hecho esperar. Según el profesor Savarirayan, el equipo ha iniciado un ensayo de fase III para infigratinib y está planificando otros estudios en niños de 0 a 3 años con acondroplasia.

• Fuente:Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia, The New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2411790