Luz verde a un fármaco para la falta de coagulación

La hemofilia A es una enfermedad genética rara en la que el paciente presenta una deficiencia congénita del factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre. Con el fin de prevenir sangrados, el laboratorio Sobi ha anunciado esta semana que Sanidad ha autorizado Altuvoct (efanesoctocog alfa).

Se trata de la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia, una patología que se da en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con menos frecuencia entre mujeres.

La Comisión Europea ya concedió la autorización de comercialización el pasado junio después de comprobarse que los niños, adolescentes y adultos pueden alcanzar niveles de actividad del factor VIII cercanos a la normalidad (superiores al 40%) durante una parte significativa de la semana con una única dosis administrada cada siete días, alcanzando niveles valle próximos al 15% en adultos y adolescentes antes de la siguiente dosis. El resultado es una mejor protección frente a los sangrados en comparación con la profilaxis anterior con factor VIII.

En hemofilia, la normalización de la hemostasia significa que el paciente puede llevar una vida libre de las limitaciones impuestas por la hemofilia, tanto las debidas a la carga de la enfermedad por los sangrados, el desarrollo de artropatía, etc., como las debidas a la carga del tratamiento”, afirma la doctora María Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Según explica el Dr. Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, “el objetivo que compartimos tanto pacientes como equipos médicos es liberar al paciente de la enfermedad y conseguir igualar su vida a la de las personas sin hemofilia. Esto sólo puede ser posible con alternativas terapéuticas capaces de normalizar la hemostasia e interferir mínimamente en la vida del paciente. La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico”.

“El objetivo es prevenir y controlar los sangrados de las personas con hemofilia, mantener unos niveles de factor suficientes para que puedan desarrollar una vida normal, como el resto de la población, y disminuir la carga de la enfermedad, de manera que las alternativas terapéuticas sean lo más cómodas posibles de administrar", incide José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario de La Paz de Madrid y portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (Gemeh) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).

Quienes tienen hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad.

“Este nuevo fármaco es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia A”, destaca José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia.

“Representa un gran logro en nuestros esfuerzos por mejorar la vida de las personas con hemofilia A. En los ensayos clínicos, ha conseguido mayor protección frente a sangrados, mejora de la salud articular, reducción del dolor, aumento de la actividad física y la calidad de vida, y un adecuado manejo de las cirugías”, añade.

“En Sobi nos sentimos satisfechos por poder participar en una transformación del enfoque terapéutico hacia la normalización de la hemostasia, abriendo nuevas perspectivas en torno a la hemofilia A. Así cumplimos con nuestro propósito de mejorar la vida de las personas con enfermedades raras y proponer soluciones a las necesidades que manifiestan quienes trabajan con las personas con enfermedades raras, administraciones, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes”, afirma Beatriz Perales Zamorano, directora de Acceso y Relaciones Públicas de Sobi Iberia.